干货速递！AAV表征方法大集合

2026-06-18

基因疗法作为新一代精准医疗手段，通过修饰、操作或删除基因，有望实现“一次治疗，终生治愈”。全球已有21款基因疗法获批，其中8款基于AAV载体的产品成功上市。AAV因其安全性好、免疫原性低、宿主范围广等特点，被视为*有前途的基因治疗载体。对AAV的全面表征对其质量、安全性和疗效至关重要，包括粒径、浓度、结构完整性、基因装载量和感染能力等关键参数。

常用表征方法包括：粒径分析（如DLS、NTA、TEM、Cryo-EM、RPS）、滴度测定（物理滴度如RPS、qPCR、ddPCR；生物学滴度如TCID50、报告基因测定）、空壳率检测（ddPCR与ELISA、UV-Vis、SEC-MALS、SV-AUC、CDMS、质量光度法、cIEF）、包膜蛋白和表面电荷分析（质谱、SDS-PAGE与Western Blot）。综合策略建议结合多种方法，如TEM联合RPS评估结构粒径，qPCR/ddPCR定量基因组，ELISA检测蛋白，通过RPS和感染性测定评估功能。

未来趋势包括高通量分析、单颗粒级别检测、自动化集成化及标准化平台的开发。AAV的全面表征需依赖互补技术的综合应用，以确保基因治疗产品的质量和有效性。

Nature综述：纳米颗粒，如何精准递送CNS

2026-02-11

相较于非中枢神经系统疾病的药物，中枢神经系统（CNS）疾病的药物在临床试验中面临更大挑战和更高失败率，尤其在神经退行性疾病的疾病改良治疗中。失败主因是治疗效果不佳及大脑持续的不良反应威胁。全身给药是CNS治疗*常用方法，但血脑屏障阻碍了99%的小分子和生物治疗药物进入。纳米颗粒（NP）因其多功能性、控释和靶向递送等优势，成为推进CNS药物递送的关键。然而，仅少数NP系统进入临床试验。

Nature: 磁纳米颗粒，详细的制备、应用及理化性质

2026-01-01

磁性纳米粒子在磁成像和热疗领域具有巨大潜力，尤其是超顺磁性铁氧化物（SPIOs）被广泛应用于磁共振成像、磁粒子成像、磁致超声和磁光声成像等技术。

细胞外囊泡及外泌体治疗药物的临床转化与商业化指南

2025-12-11

EVs可以作为各种疾病的生物标志物和治疗药物，还可以作为药物和其他治疗药物的载体。随着对可扩展EVs产品的需求不断增加，以及标准细胞培养技术的发展，EVs分离和表征公司也在蓬勃发展。

文献速递 | 三室脂质体融合:生物催化级联的功能原始细胞和动态DNA机器的操作

2023-06-28

脂质体的粒径分布是脂质体药品的关键质量属性，显著影响其体内递送效果。不同的制备方法生产的脂质体粒径差异巨大，同时也需要下游的多种工艺方法用于粒径控制。NanoCoulter单颗粒、高精度检测可清晰的看到粒径控制或均质前后样本的变化情况，帮助客户快速优化脂质体制备与粒径控制方案。

从微米到纳米，啤酒终产品评估

2023-05-31

学术干货|颗粒粒径检测现状

2023-03-09

癌症中的外泌体：小颗粒，大玩家

2023-03-01

外泌体是一种新型的细胞间通信方式，可以将包括蛋白质、DNA、mRNA以及非编码RNA在内的生物活性分子从一个细胞运输到另一个细胞，进行遗传信息的交换和受体细胞的重编程。越来越多的证据表明，肿瘤细胞释放过量的外泌体，这可能会影响肿瘤的产生、生长、增殖、转移和耐药性。此外，外泌体将信息从肿瘤细胞转移到免疫细胞和基质细胞，有助于逃避免疫监视和形成肿瘤生态位。